Il Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali ha emanato il Bando "Programma per la Ricerca Sanitaria 2008: attività di Ricerca sulle Malattie Rare ".
- Il Programma, ispirandosi alle indicazioni del Piano Sanitario Nazionale 2006-2008, avrà come propri criteri-guida:
- la promozione e lo sviluppo dell’attività scientifica dei ricercatori italiani che si occupano di malattie rare attraverso il finanziamento di progetti di ricerca, che abbiano come finalità la comprensione dei meccanismi patogenetici, lo sviluppo e la standardizzazione di nuove tecnologie e strumenti diagnostici, la valutazione del profilo rischio/beneficio di terapie per la cura ed il miglioramento della qualità della vita dei pazienti;
- l’organizzazione di interventi di promozione della qualità dell’assistenza sanitaria fornita ai pazienti affetti da malattie rare;
- la promozione della ricerca traslazionale sia nel passaggio dalla fase preclinica alla clinica, sia in quello fra ricerca clinica e applicazione nella pratica corrente del SSN;
- lo sviluppo di analisi condotte sul modello dell’Health Technology Assessment tese a verificare l’impatto complessivo (in termini di costi e ricadute sulla salute) dell’applicazione di nuovi interventi diagnostico-terapeutici);
- sono definite malattie rare le malattie che colpiscono non più di 5 individui su 10.000 nell’Unione Europea. Per l’elenco delle malattie rare è possibile fare riferimento a quelle presenti nel Decreto del Ministero della Sanità n. 279 del 18 maggio 2001 e nel successivo accordo Stato-Regioni dell’11 luglio 2002, il cui elenco è disponibile presso il Centro Nazionale Malattie Rare sito web (http://www.iss.it/cnmr/) dell’Istituto Superiore di Sanità (ISS) o nell’elenco presente sul sito web di Orphanet (portale delle malattie rare e dei farmaci orfani): http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search_List.php. (Il ricercatore dovrà presentare riferimenti bibliografici con indicazione della prevalenza della malattia inferiore a 5 su 10.000).
I finanziamenti per i progetti di ricerca sono destinati ai Destinatari Istituzionali (D.I.) del Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali, ex comma 6 dell’art. 12/bis del D.Lgs. 502/92 come modificato ed integrato dal D.Lgs. 229/99 ovvero: Regioni e Province Autonome, Istituto Superiore di Sanità, Istituto Superiore per la Prevenzione e la Sicurezza sul Lavoro, Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali, Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico pubblici e privati, Istituti Zooprofilattici Sperimentali.
Limitatamente per i progetti di ricerca dell’area B sono ammessi al finanziamento i soggetti afferenti a strutture o istituzioni pubbliche o private non profit indicate, in particolare sia per il citato DL n. 269 del 30/9/2003 convertito in legge, legge 24/11/2003 n. 236 Art. 48 comma 19 lettera b) e l’art.1, comma 2, lettera a) del DM 17/12/2004, “Prescrizioni e condizioni di carattere generale, relative all’esecuzione delle sperimentazioni cliniche dei medicinali, con particolare riferimento a quelle ai fini del miglioramento della pratica clinica, quale parte integrante dell’assistenza sanitaria”. Specificamente rispetto ai “destinatari istituzionali” attualmente indicati, possono concorrere senza alcuna restrizione tutte le istituzioni pubbliche (incluse le università) e le associazioni, fondazioni, società scientifiche (incluse le associazioni di pazienti) non a fini di lucro.
- Area tematica A
- Modelli di studio, inclusi quelli basati su cellule e/o animali, anche basati sull’analisi molecolare, biochimica e strumentale, per la prevenzione (primaria, secondaria, terziaria) di malattie rare.
- Caratterizzazione di entità nosologiche e condizioni morbose senza diagnosi certa (dal sospetto diagnostico, alla caratterizzazione fenotipica e management clinico).
- Sviluppo di nuovi approcci (molecolari, biochimici, strumentali, incluso RM e PET, ecc.) diagnostici e prognostici.
- Modelli sperimentali, incluso modelli cellulari ed animali (topo etc.) geneticamente modificati, per lo sviluppo di nuove terapie (fase pre-clinica) e per la valutazione della loro sicurezza ed efficacia, anche con riguardo a terapie innovative di tipo genico e cellulare.
- Area tematica B
- Valutazione del profilo rischio/beneficio delle terapie farmacologiche e non farmacologiche mirate al trattamento delle malattie rare. Per quanto riguarda i trattamenti farmacologici si fa riferimento a farmaci in commercio (utilizzati sia all’interno dell’indicazione approvata che off-label) o non in commercio (per esempio farmaci con “designazione” di farmaco orfano dall’EMEA). Per quanto riguarda le terapie non farmacologiche, si fa riferimento a presidi non invasivi (ad esempio, dieta e/o attività fisica) e invasivi (procedure interventistiche, impianto di device, chirurgia), che possano cambiare la storia naturale della malattia (qualità/quantità).
- Studi su popolazioni di pazienti non responder alle terapie standard identificati sulla base di biomarcatori, diagnosi molecolare e medicina di laboratorio. Possono concorrere all’area B i Destinatari istituzionali (DL n. 269 del 30/9/2003 convertito in legge 24/11/2003 n. 236 Art. 48 istitutivo dell’Agenzia DM 17/12/2004, art.1, comma 2, lettera a.
- Area tematica C
- Ricerche in ambito epidemiologico, con particolare riferimento a studi su incidenza, prevalenza, fattori di rischio, nonché studi su organizzazione di percorsi diagnostico-assistenziali condivisi.
- Validazione ed ottimizzazione di modelli per la valutazione della qualità della vita dei cittadini affetti da malattie rare, anche in relazione alla qualità dei servizi erogati.
I Progetti devono essere trasmessi dai Destinatari Istituzionali titolari del Progetto entro le ore 20:00 del 20 luglio 2009. La documentazione deve essere inoltrata per via telematica attraverso la sezione Ricerca sanitaria del sito web del Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali. La documentazione dovrà, inoltre, essere spedita entro la data di scadenza in due copie cartacee a
Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali
Direzione Generale della Ricerca Scientifica e Tecnologica ex Ministero Salute
Commissione Nazionale per la Ricerca Sanitaria
Via Giorgio Ribotta 5
00144 Roma
